За рубежом созданы модели животных с БАС – это так называемые трансгенные мыши с определенными мутациями в гене супероксиддисмутазы (СОД-1), которые приводят к развитию БАС у человека, или мыши с мутациями, описанными при БАС, в других генах. Именно эти мыши являются источником информации о патологических процессах, происходящих при БАС. В России никто этим пока не занимается.

Прежде чем клинические испытания лекарственных средств, предположительно эффективных при БАС, проводят у больных БАС людей, их проводят на трансгенных мышах. Клинические испытания лежат в основе доказательной медицине. Если в ходе испытаний на мышах оказывается, что то или иное лекарственное средство продлевает мышам жизнь, организуют клиническое испытание препарата на людях. Больные БАС ничего не платят за участие в испытание и включаются туда добровольно с возможностью прекратить участие в любой момент.

К сожалению, наиболее популярная модель трансгенных мышей, созданная в США посредством генной инженерии, недостаточно точно отображает клиническую картину БАС у человека, так как содержит чрезмерное количество генетического материала, вызывающего эту болезнь. В ряде случаев лечение мышей начинали на доклинической стадии, что невозможно у человека (людей начинают лечить только на клинической стадии, когда является правомерной постановка диагноза БАС). Возможно, поэтому большинство клинических испытаний у больных БАС людей показало неэффективность тех или иных препаратов, которые сочли эффективными у мышей.